La Sesión tuvo lugar el pasado 26 de Enero de 2017
La capacidad transformadora y las posibles aplicaciones del conocido como “corta-pega genético” centraron la Sesión Científica Extraordinaria “Edición genómica” del pasado 26 de Enero organizada por la Real Academia Nacional de Medicina (RANM) y la Fundación Ramón Areces y coordinada por el profesor José Miguel García Sagredo, Académico de Número de la RANM desde 2010.
El descubridor de los sistemas CRISPR/cas, Francisco Martínez Mojica (profesor de la Universidad de Alicante), fue el encargado de iniciar la Sesión explicando que estos sistemas son herramientas que tienen algunos procariotas integradas en su genoma para hacer frente a infecciones víricas. Se trata de repeticiones palindrómicas cortas de ADN agrupadas y regularmente interespaciadas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) asociadas a genes cas (CRISPR associated), que codifican para nucleasas. Las secuencias CRISPR proceden de material genético de virus que infectan a estas células, de forma que en una posible reinfección el ARN resultante reconoce de forma altamente específica el genoma vírico y las nucleasas cas se encargan de degradarlo. Este descubrimiento ha permitido que desde el año 2012 se haya desarrollado la tecnología de edición génica CRISPR/cas, formada por moléculas que constan esencialmente de dos elementos: un ARN complementario al fragmento de ADN que se desea modificar y una nucleasa encargada de cortarlo.
Entre la multitud de aplicaciones de esta potente tecnología, se encuentra la edición genómica para el estudio y tratamiento de enfermedades genéticas. Actualmente, numerosos grupos de investigación están trabajando en este aspecto utilizando modelos animales, como el equipo del CNB-CSIC liderado por el Dr. Lluís Montoliu, que explicó cómo se puede utilizar la tecnología CRISPR/cas para el tratamiento de enfermedades raras corrigiendo las mutaciones que las producen. El Dr. Montoliu indicó que “disponemos de una herramienta formidable y demasiado efectiva, pero debemos aprender a controlar esta capacidad de modificación”. La aplicación de estas nuevas herramientas también se extiende a la modelización del cáncer, tal y como expuso la Dra. Sandra Rodríguez, investigadora del CNIO, aunque en este caso la dificultad se encuentra en que se trata de una “enfermedad muy compleja causada por alteraciones en distintos genes de una célula”. No obstante, estos avances en investigación “van decenas de años por delante de su aplicación clínica” como indicó el profesor de ICREA del Instituto Josep Carreras, Pablo Menéndez.
Finalmente, el Catedrático de Biología Celular de la Universidad Miguel Hernández y director de la Unidad de Genética del Hospital Clínica Vistahermosa y de E-GENETICARE, el profesor Joaquín Rueda, expuso el debate ético generado a partir de la posibilidad de utilizar la tecnología de edición genómica en embriones, ya que “ahora somos capaces de modificar el genoma en línea germinal y, por tanto, modificar la descendencia y esto son palabras mayores para los seres humanos”. Aunque se necesita seguir investigando en este sentido, puesto que “actualmente no tenemos conocimientos suficientes para provocar cambios permanentes en el genoma de manera segura”.
Fuente: Real Academia Nacional de Medicina
